ORFAN-LAITTEEN MÄÄRITELMÄ
Lääkeaine tai biologinen tuote, joka hoitaa harvinaista sairautta tai sairautta. FDA: n harvinaislääkkeiden nimeämisohjelma antaa orvon asemasta huumeita ja biologisia tuotteita (kuten rokotetta tai verivalmistetta), joiden tarkoituksena on hoitaa, diagnosoida tai ehkäistä harvinaisia sairauksia tai sairauksia, jotka vaikuttavat alle 200 000 ihmiseen Yhdysvalloissa, tai jotka vaikuttavat yli 200 000 ihmiseen, mutta joiden ei odoteta palauttavan lääkkeen kehittämisen ja markkinoinnin kustannuksia sairauden hoitamiseksi. Harvinaislääke voi olla joko uusi tuote tai hyväksytty tuote, jota käytetään harvinaisen sairauden hoitoon.
>ORFAN DROID
FDA: n Orphan Products Development -toimisto (ODA) kannustaa kannattajia kehittämään harvinaislääkkeitä. Näihin kannustimiin kuuluu vuosittainen apuraha kliinisten tutkimusten kustannusten kattamiseksi, kliinisten tutkimuskustannusten verohyvitykset ja seitsemän vuoden yksinoikeuden markkinointijakso, kun lääke on hyväksytty hyväksyttyä.
Myönnetyn harvinaislääkkeen nimi ei muuta prosessia tai vaatimuksia kaupan pitämisen hyväksynnän saamiseksi, kuten kattavia tutkimuksia lääkkeen turvallisuuden ja tehokkuuden selvittämiseksi. Kuitenkin arviolta 25 miljoonaa ihmistä Yhdysvalloissa kärsii yhdestä 7 000: sta harvinaisesta sairaudesta tai olosuhteista ja yhdistää monia hyötyjä harvinaislääkkeiden kehittymiselle - kuten OOPD: n kannustimet, nopeampi FDA: n hyväksyntä ja mahdollinen veloitus harvinaislääkkeitä korkealla hinnalla - on johtanut lukuisiin yrityksiin, jotka ovat joutuneet harhaan viime vuosina.
Harvinaislääkkeet rutiininomaisesti maksoivat kuudessa luvussa vuodessa, ja sen seurauksena lähes kolmanneksella harvinaislääkkeistä on vuositasolla yli miljardi dollaria Thomson Reutersin mukaan. Harvinaislääkemarkkinat ovat tulleet kannattaviksi lääkeyrityksille, joiden markkina-arvo vuonna 2011 oli yli 50 miljardia dollaria ja vuosittaisen vuosikymmenen ensimmäisellä vuosikymmenellä 25,8 prosenttia vuotuisesta kasvusta verrattuna 20,1 prosenttiin ei-orpoja lääkkeitä.